兒癌治療新突破 不限定癌症而以基因突變為治療方向

台灣經濟起飛的1960年代，一但家中的孩子被驗出罹患癌症，往往結局就是，家長對醫師深深致謝後，帶著孩子消失在門診中，一家人騎著野狼機車去墾丁，做最後一次的家庭旅行。過去，兒癌治癒率已達七成以上，不過仍有許多少見而難治的兒童癌症，威脅著一家脆弱的幸福。如今不分癌別的全癌症治療，廣譜抗癌藥為兒癌治療帶來了全新的生機。

台北醫學大學附設醫院小兒部小兒血液腫瘤科主治醫師劉彥麟指出，根據國內的癌症登記，每年有11萬名新發現的癌症病患，其中約有500名是兒童。根據中華民國兒童癌症基金會的統計，台灣兒癌發生率最高的是血癌，其他還有膠質母細胞瘤、分泌型乳癌、嬰兒纖維肉瘤、先天性中胚葉腎瘤、乳突甲狀腺癌等等。

早年，當孩子發生不正常嘔吐、莫名其妙死亡，只能被歸列於「不明癌」，隨著兒癌醫師的訓練成熟、制定出標準化的治療方式、影像病理的進步、健保制度的建立，國內的兒童癌症治療成績斐然，整體存活率可以達到七、八成。

兒童癌症基金會董事長林東燦強調，兒童年齡還小，比較少是受到環境污染或是不良生活習慣所影響，往往是跟強大的基因突變有關，在基因變化上，很多是因為基因融合（NTRK）和染色體重排有關，很適合使用標靶治療。

在治療上，劉彥麟指出，NTRK基因突變會導致許多不同的兒童癌症，例如神經膠質瘤、甲狀腺癌、分泌型的乳癌、唾液腺癌、嬰兒型纖維肉瘤以及中胚葉腎瘤，已經有第一個不分癌別，不分腫瘤位置，而以阻斷NTRK的廣譜的抗癌藥，率先在美國以孤兒藥的姿態，加速審查上市，成為治療兒童癌症的重要轉變。台灣也已經核可該類藥物上市，成為亞洲第一個引進廣譜抗癌藥的國家。

劉彥麟指出，兒童癌症是少見癌，藥物市場小，因此新藥研發困難，過去，臨床上，經常是「適應症外的使用」，靠著前輩累積的臨床經驗，給孩子試試看用藥，醫師們常常需要向健保署專案申請藥物，隨時有可能面臨藥物斷炊，對病家與孩子都是很大的身心考驗。

兒童癌症是癌症用藥的荒漠，事實上，根據美國國衛院癌症研究所（NCI)兒童癌症的精準醫療研究，29％的兒癌病人可以媒合到適合的標靶藥物。劉彥麟呼籲，對於兒童癌症的用藥與檢測應該更為積極，每一個成功治癒的兒童，比起成人癌症，兒童的健康人年可以長達數十年，也就是說，未來這些兒童對社會仍有其貢獻，因而從治療的成本效益觀點而言，兒童癌症遠遠超過成人癌症，呼籲政府更為積極拯救兒癌病患。

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